AZD3293是一种口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶(BACE)抑制剂，目前正调查用于早期阿尔茨海默氏症（AD）的治疗。众多专家认为，在疾病的早期给予药物治疗，可能是成功治疗AD的关键。AD疾病特征是淀粉样蛋白斑块（由β淀粉样蛋白组成）在大脑中积累。BACE是与β淀粉样蛋白形成相关的蛋白酶，抑制BACE，有望阻止淀粉样蛋白斑块的形成，并最终减缓疾病的进展。AZD3293是一种口服强效选择性小分子BACE抑制剂，在I期研究中，已被证明能够显著且呈剂量依赖性地降低阿尔茨海默氏症患者和健康志愿者脑脊液中β淀粉样蛋白的水平。

　　阿斯利康和礼来于2014年达成战略联盟，合作开发及商业化AZD3293（或称LY3314814）。根据协议条款，礼来将支付阿斯利康高达5亿美元的开发、监管里程碑款项，双方将平摊AZD3293的研发和商业化成本，也将平分该药的全球净收入。礼来将领导临床试验，并与阿斯利康神经科学创新单元的科学家合作，阿斯利康则负责AZD3293的生产。随着此次AZD3293进入III期临床开发，礼来将支付阿斯利康一笔1亿美元的里程碑金。

　　几年前，强生/辉瑞的单抗药物bapineuzumab及礼来的单抗药物solanezumab均在III期临床惨遭失败，这2种药物研发投入均超过10亿美元，在AD新药研发领域是非常沉重的打击。而BACE抑制剂是另一种很有前途的新方法，已取代单抗药物站在了AD新药研发的舞台中心。目前，默沙东（Merck & Co）是BACE抑制剂领域的领导者，其实验性药物MK-8931的首批III期临床数据预计将于2017年左右获得。

　　阿尔茨海默氏症（AD）是一种进行性发展的致死性神经退行性疾病，临床表现为认知和记忆功能不断恶化，日常生活能力进行性减退，并有各种神经精神症状和行为障碍。阿尔茨海默氏症是最常见形式的老年痴呆症，约占老年痴呆症病例的60%-80%。根据阿尔茨海默氏症协会数据，目前全球范围内约有4400万人患有老年痴呆症，每年的医疗费用已达到2000亿美元，鉴于当前AD治疗选择仅限于疗效欠佳的对症治疗药物，AD患者总数预计将在2030年达到7500万，在2050年达到1.35亿，治疗费用更将达到12000亿美元。