Amicus Therapeutics(下称“Amicus”)是“小而美”的生物制药公司的典型代表：它们虽然规模不大，但研发实力强劲，并且估值惊人。过去，这样的“小而美”多聚集在旧金山的“湾区”，他们负责创造明星药物，然后很多会被大型制药公司高价收购。

如今，这股风已经吹到了中国，在上海张江、武汉光谷，这些“小而美”正逐渐萌芽。

资本青睐生物制药“挑战者”

9月22日，药明生物一年前投资1.5亿美元的生物制药生产基地正式在无锡投产，让人印象深刻的是，这个亚洲最大的使用一次性反应器的生物制药灌流生产车间竟然还未开始生产，接受的订单量就已经超出了预期最大产能。

“未来这里百分之六十到七十的产能都将会用来制造孤儿药(用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注)，以Amicus为例，仅仅它们一家要求的产能我们这一间车间都不够，还需要再扩展新的车间。”在投产仪式现场，药明生物首席执行官陈智胜对记者透露，在他们已有的客户中，像Amicus一样的初创公司超过了20个，药明生物要在未来几年内辅助他们研发出20多种新药。

Amicus是美国“小而美”的生物制药公司的典型代表，目前他们的员工数量只有150名左右，这些研发人员专注于罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发。2007年，Amicus在纳斯达克(股票代码:FOLD)上市，目前市值10亿美元。

在国内，这样的“小而美”也正在崛起。

根据投中集团统计的今年1~8月投融资数据，在今年上半年，医疗行业子领域融资额前三的企业都是这样的“小而美”创新药公司:今年1月，再鼎医药融资1亿美元，创下VC阶段融资额最高纪录;4月，华领药业宣布融资5000万美元，这是一家专注于世界首创和同类最佳疗法的新药研发公司;8月，博威生物融资2。26亿元人民币，这家公司2014年才成立，同样聚焦于自主创新生物药研发。

包括单抗和各种治疗性蛋白质，这些“小而美”的创新型生物技术公司通常有着独特的竞争优势，能够实现公司的跨越式发展，在已经初具成功规模的“小而美”中，包括百济神州、信达生物、微芯生物、苏州基石等。

以百济神州为例，这家专注于癌症新药研发的公司甚至还未做到任何一个产品真正上市盈利，还处于投资阶段，就已经实现了在美国纳斯达克上市，目前市值10亿美元。

作为国内生物制药行业规模最大的供应商之一，负责提供生物制药制造上下游以及一体化解决方案设备的GE医疗对“小而美”的萌芽特别有话语权。

“一些新型的生物制药研发公司的数量正在逐渐上升。”GE医疗集团生命科学事业部总经理李庆在接受采访时表示，“你可以看到，一些只有四五十人的小公司正在不断出现，它们主攻生物新药以及生物药类似物的研发，做到某个阶段后再被大型制药企业收购。”

在李庆看来，也正是这些“小而美”让国内的生物制药行业变得更有生机:尽管目前国内正式注册生物药的GMP药厂只有200多家，但GE的销售规模却远远超过这个数字，GE医疗在生物药相关领域的中国区的销售增长每年可以超过两位数增长。

“这些公司的研发人员很多都有国外学习生活的经历，接触到的也都是国际化的产品，所以实力会比较强。”李庆说。

“小而美”迎来最好的时代

“在生物新药的研发上，国内现在跟国外差距只有两三年，历史上我们跟美国的(生物药研发)差距从来没有这么小过。比如针对新的一些靶点，美国在做一期临床，中国现在有很多企业也在做。未来5到10年之内，有可能全球疗效最好的生物药就在中国诞生，这是最好的机遇。”说起目前国内生物药的研发状态，陈智胜如此感慨。“初创型公司在技术层面和产品选择层面很多东西跟国外思路是一致的。他们做的东西很领先，有可能真的在中国可以有一些突破。”

不仅仅是他一个人，在有资本、有政策、有人才的条件下，几乎没有人可以否认，这正是生物药制造最好的时代。

实际上，“小而美”的生物制药公司在国内的崛起不仅仅是因为创始人、研发人员在思路上的“革新”，在研发配套上，一些新药研发平台也给了科研人员梦想成真的机会。

以药明康德为例，他们所服务的初创公司，最小规模的只有“一个半”的员工，也正是这些平台性的新药研发机构给了'小而美”突围的可能。

“比如说以前一个高校的教授，他发明了一个生物药的靶点，没有大量的人力物力配套继续支撑，他的新药就没有办法做下去。但现在，如果你有了一个与国际接轨的新药研发平台，对于发现的新的靶点，专业机构可以帮你在美国和中国同时申报，新药可以更高效地研发出来，我们国家和海外的差距也会缩小。”陈智胜说。

“我们要做一个生物新药，很可能必须建设自己的厂房、生产线等等，但从我们的角度来看，该阶段非常不值得把钱花在这个上面。”北海康成(北京)医药科技有限公司董事长薛群说，“和新药研发平台企业的合作其实是一个双赢的模式，因为我们要在中国申报一期、二期临床的IND(新药临床申请)，要报中国的新药，这个产品必须是国产化生产，达到国家GMP甚至全球GMP的要求，对软件、硬件的要求都会很高。”

从早期开发到产品的开发，从一期临床的生产到产品上市以后多年的合作。一般来说，这样的生物制药的合作通常是10年、20年的合作。新药研发的平台也可以借此获得长期稳定的收益。